ACE-031
ACE-031 (Ramatercept) ist ein im Labor hergestelltes Fusionsprotein: der äußere Teil des menschlichen Activin-Rezeptors Typ IIB, verbunden mit dem Fc-Teil eines menschlichen Antikörpers. Es wirkt wie ein Köder, der Myostatin und verwandte Signale abfängt, die das Muskelwachstum begrenzen. Es wurde als mögliche Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie entwickelt, doch die Entwicklung wurde nach Sicherheitsbedenken in einer Studie mit Jungen eingestellt.
Zulassungsstatus
Nirgends zugelassen. Eine Phase-2-Studie mit Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie wurde 2011 wegen Nasenblutens und kleiner erweiterter Blutgefäße vorzeitig abgebrochen, und die Entwicklung wurde eingestellt. Es wird weiterhin auf dem Schwarzmarkt als Forschungschemikalie verkauft.12478
Wofür es angewendet oder erforscht wird
- Studien am Menschen
An Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie getestet: Tendenzen zu mehr fettfreier Masse und einer stabileren Gehstrecke, doch die Studie wurde aus Sicherheitsgründen abgebrochen.12
- Studien am Menschen
Eine einzelne Injektion erhöhte bei gesunden Frauen nach der Menopause die fettfreie Körpermasse und das Muskelvolumen der Oberschenkel.3
- Nur Tier & Labor
Erhöhte bei Mäusen das Körpergewicht, das Muskelgewicht und die Größe der Muskelfasern.6
- Nur Tier & Labor
Erhöhte bei Krallenaffen (Marmosetten) die fettfreie Masse, die Größe der Muskelfasern und die Muskelkraft.5
Jede Markierung zeigt, wie stark die Evidenz ist: eine zugelassene Anwendung, Studien am Menschen, nur Tier- oder Laborstudien oder eine verbreitete Behauptung ohne veröffentlichte Studien. Erforscht heißt nicht, dass etwas als sicher oder wirksam belegt ist.
Nebenwirkungen
Häufig
- Nasenbluten
- Kleine erweiterte Blutgefäße in der Haut (Teleangiektasien)
- Rötung an der Injektionsstelle
- Kopfschmerzen
In der Duchenne-Studie führten Nasenbluten und Teleangiektasien zum Abbruch der Studie, obwohl kein Ereignis als schwerwiegend oder schwer eingestuft wurde. Spätere Arbeiten erwähnen auch Zahnfleischbluten, das in den veröffentlichten Studienergebnissen nicht aufgeführt ist, und bringen diese Blutungen mit der Blockade von BMP9 in Verbindung, einem Signal, das Blutgefäße erhält. In einer Einzeldosis-Studie an gesunden Frauen sank außerdem FSH, ein Fortpflanzungshormon.12345
Vorsicht
- Ein Dopinglabor stellte fest, dass „ACE-031“ vom Schwarzmarkt kein ACE-031 war: 12 von 14 Produkten enthielten stattdessen den vollständigen Rezeptor und dazu viele andere Proteine, 2 enthielten gar keinen Rezeptor.7
- Die veröffentlichten Daten am Menschen sind kurzfristig: eine Einzeldosis-Studie an gesunden Frauen und eine vorzeitig abgebrochene Studie mit Jungen. Es gibt keine Langzeitdaten zur Sicherheit.13
Woraus es besteht
- Typ
- Protein
- Länge
- Zwei verbundene Fusionsketten (ein Dimer)
- Modifikationen
- Extrazellulärer Teil des menschlichen Activin-Rezeptors IIB, fusioniert mit dem Fc-Teil von menschlichem IgG1
Ein gezielt entworfenes Fusionsprotein auf Basis des menschlichen Activin-Rezeptors IIB, entwickelt von Acceleron Pharma.174
Diese Seite fasst veröffentlichte Informationen zusammen. Sie ist keine ärztliche Beratung und empfiehlt keine Anwendung. Viele dieser Substanzen werden nur für Forschungszwecke verkauft. Sprich mit einer Ärztin oder einem Arzt.
Quellen
- Campbell C et al. Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy (Muscle Nerve, 2017)
- ClinicalTrials.gov NCT01099761: Study of ACE-031 in subjects with Duchenne muscular dystrophy (terminated; results)
- Attie KM et al. A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers (Muscle Nerve, 2013)
- Suh J, Lee YS. Myostatin inhibitors: panacea or predicament for musculoskeletal disorders? (J Bone Metab, 2020)
- Cadena SM et al. ACE-031 increases muscle mass and strength in the common marmoset (PLoS One, 2026)
- Cadena SM et al. A soluble activin type IIB receptor promotes skeletal muscle growth independent of fiber type (J Appl Physiol, 2010)
- Reichel C et al. Gel electrophoretic detection of black market ACE-031 (Drug Test Anal, 2025)
- WADA 2026 Prohibited List
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