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ACE-031

ACE-031 (ramatercept) è una proteina di fusione prodotta in laboratorio: la parte esterna del recettore dell’activina di tipo IIB umano unita alla porzione Fc (lo stelo) di un anticorpo umano. Funziona come un’esca che cattura la miostatina e altri segnali simili che limitano la crescita dei muscoli. È stata sviluppata come possibile trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, ma lo sviluppo si è fermato dopo problemi di sicurezza emersi in uno studio su bambini maschi.

Non approvato · solo ricercaWADA Vietato in ogni momento (S4.3, citato come recettore esca dell’activina)Verificato: ottobre 2026
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Stato di approvazione

Non è approvato in nessun paese. Uno studio di fase 2 su bambini con distrofia muscolare di Duchenne è stato interrotto in anticipo nel 2011 a causa di sangue dal naso e piccoli vasi sanguigni dilatati, e lo sviluppo è stato fermato. È ancora venduto al mercato nero come prodotto per la ricerca.12478

Per cosa si usa o si studia

  • Studi sull’uomo

    Testato su bambini con distrofia muscolare di Duchenne: tendenza a più massa magra e a una distanza di cammino più stabile, ma lo studio è stato interrotto per motivi di sicurezza.12

  • Studi sull’uomo

    Una singola iniezione ha aumentato la massa magra e il volume dei muscoli della coscia in donne sane in postmenopausa.3

  • Solo animali e laboratorio

    Ha aumentato il peso corporeo, il peso dei muscoli e le dimensioni delle fibre muscolari nei topi.6

  • Solo animali e laboratorio

    Ha aumentato la massa magra, le dimensioni delle fibre muscolari e la forza muscolare in scimmie uistitì.5

Ogni etichetta indica quanto sono solide le prove: un uso approvato, studi sull’uomo, solo studi su animali o in laboratorio, oppure un’affermazione diffusa senza studi pubblicati. Essere studiato non significa essere dimostrato sicuro o efficace.

Effetti collaterali

Comuni

  • Sangue dal naso
  • Piccoli vasi sanguigni dilatati nella pelle (teleangectasie)
  • Arrossamento nel sito di iniezione
  • Mal di testa

Nello studio sulla Duchenne, il sangue dal naso e le teleangectasie hanno portato all’interruzione dello studio, anche se nessun evento è stato classificato come grave o di intensità severa. Articoli successivi citano anche sanguinamento delle gengive, che i risultati pubblicati dello studio non riportano, e collegano questi sanguinamenti al blocco della BMP9, un segnale che mantiene i vasi sanguigni. Uno studio a dose singola in donne sane ha anche abbassato l’FSH, un ormone della riproduzione.12345

Precauzioni

  • Un laboratorio antidoping ha scoperto che i prodotti venduti al mercato nero come “ACE-031” non erano ACE-031: 12 prodotti su 14 contenevano invece il recettore completo, più molte altre proteine, e 2 non contenevano affatto il recettore.7
  • I dati pubblicati sull’uomo sono a breve termine: uno studio a dose singola in donne sane e uno studio su bambini interrotto in anticipo. Non ci sono dati di sicurezza a lungo termine.13

Di cosa è fatto

Tipo
Proteina
Lunghezza
Due catene di fusione unite tra loro (un dimero)
Modifiche
Parte extracellulare del recettore IIB dell’activina umano, fusa con la porzione Fc dell’IgG1 umana

Una proteina di fusione progettata a partire dal recettore IIB dell’activina umano, sviluppata da Acceleron Pharma.174

Questa pagina riassume informazioni pubblicate. Non è un consiglio medico e non raccomanda l’uso di alcun composto. Molti di questi composti sono venduti solo per la ricerca. Parlane con un medico.

Fonti

  1. Campbell C et al. Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy (Muscle Nerve, 2017)
  2. ClinicalTrials.gov NCT01099761: Study of ACE-031 in subjects with Duchenne muscular dystrophy (terminated; results)
  3. Attie KM et al. A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers (Muscle Nerve, 2013)
  4. Suh J, Lee YS. Myostatin inhibitors: panacea or predicament for musculoskeletal disorders? (J Bone Metab, 2020)
  5. Cadena SM et al. ACE-031 increases muscle mass and strength in the common marmoset (PLoS One, 2026)
  6. Cadena SM et al. A soluble activin type IIB receptor promotes skeletal muscle growth independent of fiber type (J Appl Physiol, 2010)
  7. Reichel C et al. Gel electrophoretic detection of black market ACE-031 (Drug Test Anal, 2025)
  8. WADA 2026 Prohibited List

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