ACE-031
El ACE-031 (ramatercept) es una proteína de fusión fabricada en laboratorio: la parte externa del receptor de activina humano de tipo IIB unida a la región Fc (el tallo) de un anticuerpo humano. Funciona como un señuelo que capta la miostatina y otras señales parecidas que limitan el crecimiento muscular. Se desarrolló como posible tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, pero su desarrollo se detuvo por problemas de seguridad en un ensayo en niños.
Estado de aprobación
No está aprobado en ningún país. Un ensayo de fase 2 en niños con distrofia muscular de Duchenne se interrumpió antes de tiempo en 2011 por sangrados nasales y pequeños vasos sanguíneos dilatados, y se abandonó su desarrollo. Todavía se vende en el mercado negro como producto químico de investigación.12478
Para qué se usa o se estudia
- Estudios en personas
Probado en niños con distrofia muscular de Duchenne: tendencia a más masa magra y a una distancia de marcha más estable, pero el ensayo se interrumpió por motivos de seguridad.12
- Estudios en personas
Una sola inyección aumentó la masa corporal magra y el volumen muscular del muslo en mujeres posmenopáusicas sanas.3
- Solo animales y laboratorio
Aumentó el peso corporal, el peso muscular y el tamaño de las fibras musculares en ratones.6
- Solo animales y laboratorio
Aumentó la masa magra, el tamaño de las fibras musculares y la fuerza muscular en monos tití.5
Cada etiqueta indica la solidez de la evidencia: un uso aprobado, estudios en personas, solo estudios en animales o en laboratorio, o una afirmación popular sin estudios publicados. Que algo se estudie no significa que se haya demostrado que sea seguro o eficaz.
Efectos secundarios
Frecuentes
- Sangrados nasales
- Pequeños vasos sanguíneos dilatados en la piel (telangiectasias)
- Enrojecimiento en la zona de inyección
- Dolor de cabeza
En el ensayo de Duchenne, los sangrados nasales y las telangiectasias llevaron a interrumpir el estudio, aunque ningún evento se calificó como grave ni como intenso. Publicaciones posteriores mencionan también sangrado de las encías, que no figura en los resultados del ensayo publicados en el registro, y relacionan estos sangrados con el bloqueo de BMP9, una señal que mantiene los vasos sanguíneos. Un estudio de dosis única en mujeres sanas también redujo la FSH, una hormona reproductiva.12345
Precauciones
- Un laboratorio antidopaje descubrió que el “ACE-031” del mercado negro no era ACE-031: 12 de 14 productos contenían en su lugar el receptor completo, además de muchas otras proteínas, y 2 no contenían ningún receptor.7
- Los datos publicados en personas son a corto plazo: un estudio de dosis única en mujeres sanas y un ensayo en niños que se interrumpió antes de tiempo. No hay datos de seguridad a largo plazo.13
De qué está hecho
- Tipo
- Proteína
- Longitud
- Dos cadenas de fusión unidas (un dímero)
- Modificaciones
- Parte extracelular del receptor de activina humano IIB fusionada con la parte Fc de la IgG1 humana
Una proteína de fusión diseñada a partir del receptor de activina humano IIB, desarrollada por Acceleron Pharma.174
Esta página resume información publicada. No es un consejo médico ni recomienda usar ningún compuesto. Muchos de estos compuestos se venden solo para investigación. Consulta a un profesional sanitario.
Fuentes
- Campbell C et al. Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy (Muscle Nerve, 2017)
- ClinicalTrials.gov NCT01099761: Study of ACE-031 in subjects with Duchenne muscular dystrophy (terminated; results)
- Attie KM et al. A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers (Muscle Nerve, 2013)
- Suh J, Lee YS. Myostatin inhibitors: panacea or predicament for musculoskeletal disorders? (J Bone Metab, 2020)
- Cadena SM et al. ACE-031 increases muscle mass and strength in the common marmoset (PLoS One, 2026)
- Cadena SM et al. A soluble activin type IIB receptor promotes skeletal muscle growth independent of fiber type (J Appl Physiol, 2010)
- Reichel C et al. Gel electrophoretic detection of black market ACE-031 (Drug Test Anal, 2025)
- WADA 2026 Prohibited List
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