SS-31

Zulassungsstatus

Am 19. September 2025 erteilte die FDA der Forzinity-Injektion (Elamipretid) von Stealth BioTherapeutics eine beschleunigte Zulassung, um die Muskelkraft bei Erwachsenen und Kindern mit Barth-Syndrom zu verbessern, die mindestens 30 kg wiegen. Die Zulassung stützt sich auf die Kraft der Kniestrecker, und ihre Fortführung kann von einer Bestätigungsstudie abhängen. In der EU ist es für das Barth-Syndrom als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Designation) ausgewiesen; das ist keine Zulassung.¹²¹⁰⁹

Wofür es angewendet oder erforscht wird

• Zugelassene Anwendung

  Beschleunigte Zulassung durch die FDA (September 2025), um die Muskelkraft beim Barth-Syndrom zu verbessern, für Patienten ab 30 kg Körpergewicht; der Nutzen muss in einer weiteren Studie bestätigt werden.¹²

• Studien am Menschen

  In der Hauptstudie zum Barth-Syndrom verbesserte die placebokontrollierte Phase weder die Gehstrecke noch die Beschwerden; Verbesserungen zeigten sich in der offenen Verlängerungsphase.⁴⁵

• Studien am Menschen

  Eine Phase-3-Studie bei primärer mitochondrialer Myopathie fand im Vergleich zu Placebo keine Verbesserung von Gehstrecke oder Erschöpfung.⁶

• Studien am Menschen

  Eine Phase-2-Studie bei trockener altersbedingter Makuladegeneration mit geografischer Atrophie verfehlte ihre Hauptziele; einige Messwerte der Netzhautbildgebung sprachen für den Wirkstoff.⁷

• Studien am Menschen

  Eine Phase-2-Studie bei Herzinsuffizienz mit reduzierter Ejektionsfraktion fand im Vergleich zu Placebo keine Verbesserung von Herzvolumen oder Pumpfunktion.⁸

Jede Markierung zeigt, wie stark die Evidenz ist: eine zugelassene Anwendung, Studien am Menschen, nur Tier- oder Laborstudien oder eine verbreitete Behauptung ohne veröffentlichte Studien. Erforscht heißt nicht, dass etwas als sicher oder wirksam belegt ist.

Nebenwirkungen

Aus der Fachinformation der FDA, vor allem auf Basis von 12 Patienten mit Barth-Syndrom. Reaktionen an der Injektionsstelle waren auch in größeren Studien zu anderen Erkrankungen die häufigsten Ereignisse. Der Anstieg der Eosinophilen ging nicht mit Beschwerden einher und normalisierte sich mit der Zeit.²⁷

Vorsicht

• Nach einer schweren allergischen Reaktion auf Elamipretid oder einen Bestandteil des Produkts nicht anwenden.²
• Forzinity enthält Benzylalkohol als Konservierungsmittel; es ist nicht für Neugeborene und nicht zur intravenösen Anwendung zugelassen.²
• Eine eingeschränkte Nierenfunktion erhöht die Blutspiegel des Wirkstoffs und seiner Abbauprodukte.²
• Anzeichen einer Überdosis hängen wahrscheinlich mit Histamin zusammen, etwa niedriger Blutdruck oder ein Ohnmachtsgefühl.²