SS-31

Stato di approvazione

Il 19 settembre 2025 la FDA ha concesso l’approvazione accelerata a Forzinity (elamipretide) iniettabile di Stealth BioTherapeutics, per migliorare la forza muscolare negli adulti e nei bambini con sindrome di Barth che pesano almeno 30 kg. L’approvazione si basa sulla forza dei muscoli estensori del ginocchio, e il suo mantenimento può dipendere da uno studio di conferma. Nell’UE ha la designazione di farmaco orfano per la sindrome di Barth, che non è un’autorizzazione all’immissione in commercio.¹²¹⁰⁹

Per cosa si usa o si studia

• Uso approvato

  Approvazione accelerata della FDA (settembre 2025) per migliorare la forza muscolare nella sindrome di Barth, per pazienti che pesano almeno 30 kg; il beneficio deve essere confermato da un ulteriore studio.¹²

• Studi sull’uomo

  Nello studio principale sulla sindrome di Barth, la fase controllata con placebo non ha migliorato la distanza percorsa a piedi né i sintomi; i miglioramenti sono comparsi nell’estensione in aperto.⁴⁵

• Studi sull’uomo

  Uno studio di fase 3 nella miopatia mitocondriale primaria non ha trovato miglioramenti nella distanza percorsa a piedi né nella stanchezza rispetto al placebo.⁶

• Studi sull’uomo

  Uno studio di fase 2 nella degenerazione maculare senile secca con atrofia geografica ha mancato i suoi obiettivi principali; alcune misure di imaging della retina erano a favore del farmaco.⁷

• Studi sull’uomo

  Uno studio di fase 2 nell’insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta non ha trovato miglioramenti nel volume del cuore o nella sua capacità di pompare rispetto al placebo.⁸

Ogni etichetta indica quanto sono solide le prove: un uso approvato, studi sull’uomo, solo studi su animali o in laboratorio, oppure un’affermazione diffusa senza studi pubblicati. Essere studiato non significa essere dimostrato sicuro o efficace.

Effetti collaterali

Dal foglietto illustrativo della FDA, basato soprattutto su 12 pazienti con sindrome di Barth. Le reazioni nel punto di iniezione sono state gli eventi più comuni anche in studi più ampi in altre condizioni. L’aumento degli eosinofili non era associato a sintomi e si è ridotto nel tempo.²⁷

Precauzioni

• Non usarlo dopo una reazione allergica grave all’elamipretide o a un qualsiasi ingrediente del prodotto.²
• Forzinity contiene alcol benzilico come conservante; non è approvato per i neonati né per l’uso endovenoso.²
• L’insufficienza renale aumenta i livelli nel sangue del farmaco e dei suoi prodotti di degradazione.²
• I segni di sovradosaggio sono probabilmente legati all’istamina, come pressione bassa o sensazione di svenimento.²