SS-31

Estado de aprobación

El 19 de septiembre de 2025, la FDA concedió la aprobación acelerada a Forzinity (elamipretida) inyectable, de Stealth BioTherapeutics, para mejorar la fuerza muscular en adultos y niños con síndrome de Barth que pesen al menos 30 kg. La aprobación se basa en la fuerza de los músculos extensores de la rodilla, y mantenerla puede depender de un ensayo de confirmación. En la UE tiene la designación de medicamento huérfano para el síndrome de Barth, que no es una autorización de comercialización.¹²¹⁰⁹

Para qué se usa o se estudia

• Uso aprobado

  Aprobación acelerada de la FDA (septiembre de 2025) para mejorar la fuerza muscular en el síndrome de Barth, en pacientes que pesen al menos 30 kg; el beneficio debe confirmarse en otro ensayo.¹²

• Estudios en personas

  En el ensayo principal sobre el síndrome de Barth, la fase controlada con placebo no mejoró la distancia caminada ni los síntomas; las mejoras aparecieron en la extensión abierta.⁴⁵

• Estudios en personas

  Un ensayo de fase 3 en miopatía mitocondrial primaria no encontró mejoría en la distancia caminada ni en el cansancio frente al placebo.⁶

• Estudios en personas

  Un ensayo de fase 2 en degeneración macular asociada a la edad seca con atrofia geográfica no alcanzó sus objetivos principales; algunas medidas de imagen de la retina favorecieron al fármaco.⁷

• Estudios en personas

  Un ensayo de fase 2 en insuficiencia cardíaca con fracción de eyección reducida no encontró mejoría en el volumen del corazón ni en su función de bombeo frente al placebo.⁸

Cada etiqueta indica la solidez de la evidencia: un uso aprobado, estudios en personas, solo estudios en animales o en laboratorio, o una afirmación popular sin estudios publicados. Que algo se estudie no significa que se haya demostrado que sea seguro o eficaz.

Efectos secundarios

Proceden de la ficha técnica de la FDA, basada sobre todo en 12 pacientes con síndrome de Barth. Las reacciones en la zona de inyección también fueron los efectos más frecuentes en ensayos más grandes en otras enfermedades. El aumento de los eosinófilos no se asoció con síntomas y se normalizó con el tiempo.²⁷

Precauciones

• No usar después de una reacción alérgica grave a la elamipretida o a cualquier componente del producto.²
• Forzinity contiene alcohol bencílico como conservante; no está aprobado para recién nacidos ni para uso intravenoso.²
• La insuficiencia renal aumenta los niveles en sangre del fármaco y de sus productos de degradación.²
• Es probable que los signos de sobredosis estén relacionados con la histamina, como presión arterial baja o sensación de desmayo.²