SS-31

Situação de aprovação

Em 19 de setembro de 2025, a FDA concedeu aprovação acelerada ao Forzinity (elamipretida) injetável, da Stealth BioTherapeutics, para melhorar a força muscular em adultos e crianças com síndrome de Barth que pesam pelo menos 30 kg. A aprovação se baseia na força dos músculos extensores do joelho, e sua manutenção pode depender de um estudo confirmatório. Na UE, ele tem designação de medicamento órfão para a síndrome de Barth, o que não é uma autorização de comercialização.¹²¹⁰⁹

Para que é usado ou estudado

• Uso aprovado

  Aprovação acelerada da FDA (setembro de 2025) para melhorar a força muscular na síndrome de Barth, em pacientes com pelo menos 30 kg; o benefício precisa ser confirmado em outro estudo clínico.¹²

• Estudos em pessoas

  No principal estudo sobre a síndrome de Barth, a fase controlada por placebo não melhorou a distância percorrida a pé nem os sintomas; as melhoras apareceram na extensão aberta do estudo.⁴⁵

• Estudos em pessoas

  Um estudo de fase 3 em miopatia mitocondrial primária não encontrou melhora na distância percorrida a pé nem no cansaço em comparação com o placebo.⁶

• Estudos em pessoas

  Um estudo de fase 2 em degeneração macular relacionada à idade do tipo seca com atrofia geográfica não atingiu seus objetivos principais; algumas medidas de imagem da retina favoreceram o medicamento.⁷

• Estudos em pessoas

  Um estudo de fase 2 em insuficiência cardíaca com fração de ejeção reduzida não encontrou melhora no volume do coração nem na função de bombeamento em comparação com o placebo.⁸

Cada etiqueta mostra a força da evidência: um uso aprovado, estudos em pessoas, apenas estudos em animais ou em laboratório, ou uma alegação popular sem estudos publicados. Ser estudado não é o mesmo que ter segurança ou eficácia comprovadas.

Efeitos colaterais

Da bula da FDA, com base principalmente em 12 pacientes com síndrome de Barth. As reações no local de aplicação também foram os eventos mais comuns em estudos maiores em outras condições. O aumento de eosinófilos não foi associado a sintomas e se normalizou com o tempo.²⁷

Cuidados

• Não use após uma reação alérgica grave à elamipretida ou a qualquer ingrediente do produto.²
• O Forzinity contém álcool benzílico como conservante; não é aprovado para recém-nascidos nem para uso intravenoso.²
• O comprometimento da função dos rins aumenta os níveis do medicamento e de seus produtos de degradação no sangue.²
• Os sinais de superdosagem provavelmente estão relacionados à histamina, como pressão baixa ou sensação de desmaio.²