SS-31

Statut d’autorisation

Le 19 septembre 2025, la FDA a accordé une autorisation accélérée à Forzinity (élamiprétide) injectable, de Stealth BioTherapeutics, pour améliorer la force musculaire chez les adultes et les enfants atteints du syndrome de Barth qui pèsent au moins 30 kg. L’autorisation repose sur la force des muscles extenseurs du genou, et son maintien peut dépendre d’un essai de confirmation. Dans l’UE, il bénéficie d’une désignation de médicament orphelin pour le syndrome de Barth, qui n’est pas une autorisation de mise sur le marché.¹²¹⁰⁹

À quoi il sert ou pour quoi il est étudié

• Usage autorisé

  Autorisation accélérée de la FDA (septembre 2025) pour améliorer la force musculaire dans le syndrome de Barth, chez les patients pesant au moins 30 kg ; le bénéfice doit être confirmé par un nouvel essai.¹²

• Études chez l’humain

  Dans le principal essai sur le syndrome de Barth, la phase contrôlée contre placebo n’a amélioré ni la distance de marche ni les symptômes ; des améliorations sont apparues dans l’extension en ouvert.⁴⁵

• Études chez l’humain

  Un essai de phase 3 dans la myopathie mitochondriale primitive n’a montré aucune amélioration de la distance de marche ni de la fatigue par rapport au placebo.⁶

• Études chez l’humain

  Un essai de phase 2 dans la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) sèche avec atrophie géographique a manqué ses objectifs principaux ; certaines mesures d’imagerie de la rétine étaient en faveur du médicament.⁷

• Études chez l’humain

  Un essai de phase 2 dans l’insuffisance cardiaque à fraction d’éjection réduite n’a montré aucune amélioration du volume du cœur ni de sa fonction de pompe par rapport au placebo.⁸

Chaque étiquette indique la force des preuves : un usage autorisé, des études chez l’humain, uniquement des études animales ou en laboratoire, ou une affirmation répandue sans étude publiée. Être étudié ne veut pas dire être prouvé sûr ou efficace.

Effets indésirables

D’après la notice de la FDA, fondée principalement sur 12 patients atteints du syndrome de Barth. Les réactions au site d’injection étaient aussi les événements les plus fréquents dans des essais plus larges dans d’autres maladies. La hausse des éosinophiles n’était pas liée à des symptômes et s’est résorbée avec le temps.²⁷

Précautions

• Ne pas utiliser après une réaction allergique grave à l’élamiprétide ou à l’un des composants du produit.²
• Forzinity contient de l’alcool benzylique comme conservateur ; il n’est pas autorisé chez le nouveau-né ni par voie intraveineuse.²
• Une atteinte des reins augmente les taux sanguins du médicament et de ses produits de dégradation.²
• Les signes de surdosage sont probablement liés à l’histamine, comme une tension artérielle basse ou une sensation d’évanouissement.²